世界上最昂贵的药。你知道它有多贵吗？你认为花212.5万美元（相当于人民币1348万元）买一枪够不像话的吗。这种“历史上最昂贵的药物”现在将登陆中国。
最近，中国国家食品药品监督管理局药物评价中心（CDE）宣布，诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的AAV基因治疗药物ZolgenSMA（oav101注射液）在中国提交的临床试验申请已获得临床试验的默示许可。
此前，该药物提交的临床试验申请于2021年10月21日被接受。
目前，ZolgenSMA已在全球近40个国家和地区获得批准。其中，有许多国家已将其纳入医疗保险。Zolgen的SMA于2020年纳入日本医疗保险，患者只需支付30%的费用；后来，英国于2021年3月将其纳入国家医疗服务体系。；
不少网友也了解到了“渐冻症”，其“兄弟病”是SMA，与“渐冻人”一样残忍。SMA患者将继续失去相应的运动功能，但“逐渐冻结的人”通常发生在成年期，而SMA通常发生在婴儿期。同时，SMA发病越早，病情越严重。
资料表明，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种由脊髓前角运动神经元变性引起的疾病。该病可由多种基因突变引起，但一般指运动神经元存活基因1（smnl）突变引起的常染色体隐性疾病。
2019年5月24日，FDA批准诺华对2岁以下SMA患者进行首个基因治疗——安迪·刘SMA。患者可以在细胞中长期表达SMN蛋白，并通过一次静脉注射达到长期缓解甚至治愈。
ZolgenSMA是一种治疗“SMA”疾病的特效药，但一根针头高达225.5万美元的价格也引起了争议。人们认为这会威胁到孩子的生命。
这种药物也引起了争议。批评人士认为，这是一种定价失控的行为。另一方面，一些支持者说诺华已经找到了治愈这种罕见疾病和拯救绝望家庭的方法。
对于社会和公众舆论的质疑，诺华首席执行官曾表示：那些批评者并没有真正思考我们的医疗体系是如何运作的。
我们为患者进行移植手术，每名患者花费300万至500万美元，但效果远远低于这些药物。这位首席执行官说，如果这种治疗只进行一次，成本比目前的治疗便宜。
然而，目前世界上已经批准了三种SMA疗法。除了ZolgenSMA，他们还包括渤健的spinraza和罗氏的evrysdi。后两者已在中国获得批准。
